Lần đầu tiên trong lịch sử các nhà khoa học đã loại bỏ được toàn bộ virus HIV khỏi bộ gen của chuột bằng một loại thuốc và công nghệ chỉnh sửa gen. Thử nghiệm trên các loài vật khác và con người dự kiến sẽ bắt đầu vào mùa hè tới.

Chia sẻ về thành tựu đột phá sau 5 năm, nhóm nghiên cứu cho biết họ đã sử dụng một loại thuốc tác dụng chậm có tên là LASER ART để ngăn chặn virus, kết hợp với công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR Cas9.

Khí toàn bộ virus đã bị loại bỏ, chính họ cũng ngạc nhiên.

“Chúng tôi không thể nào tin vào mắt mình”, bác sĩ Howard E Gendelman, Giám đốc Trung tâm điều trị bệnh thoái hóa thần kinh tại Trung tâm y tế Đại học Nebraska, nói với tờ Daily Mail. “Chúng tôi tưởng các biểu đồ có vấn đề hoặc hệ thống khảo nghiệm của chúng tôi đã sai.” 

Chỉ sau khi kiểm tra lại, họ mới dám tin vào kỳ tích mình vừa tạo nên. Thậm chí đến cả các tạp chí khoa học cũng không tin điều đó. Ông Gendelman và đồng tác giả Tiến sĩ Kamel Khalili, Đại học Temple ở Philadelphia, đã bố sung nhiều số liệu hơn bình thường vào bài báo của họ để chứng minh rằng kết quả của họ không phải là một sự may mắn. Cuối cùng, họ cũng nhận được “đèn xanh” từ Nature Communications .

HIV rất khó để xóa sạch vì chúng lây nhiễm vào bộ gen. Chúng ẩn mình trong các “hồ chứa”, sẵn sàng để hồi sinh bất cứ lúc nào.

Ngày nay, chúng ta có những loại thuốc cực kỳ hiệu quả gọi là ART, có tác dụng ức chế virus đến mức không thể phát hiện được và không thể truyền sang người khác. 

Điều đó có nghĩa là những người nhiễm HIV có thể sống một cuộc sống lâu dài, khỏe mạnh mà không chuyển sang giai đoạn AIDS. Nhưng ART không thể đến được tại các nơi trú ẩn sâu nhất của HIV.

Một vài năm trước, Tiến sĩ Gendelman đã phát triển một kỹ thuật gọi là LASER với Benson Edagwa, Tiến sĩ, Trợ lý Giáo sư Dược lý tại Nebraska. Các thuốc trong LASER ART được bọc bên trong các tinh thể nano và hệ thống miễn dịch mang nó đến các mô nơi HIV ẩn náu. Khi đã đến các hồ chứa đó, các tinh thể nano từ từ hòa tan, giải phóng ART vào các điểm khó tiếp cận nhất trong một khoảng thời gian dài hơn, khiến HIV được kiểm soát trong thời gian dài.

Theo tiến sĩ Gendelman và các đồng nghiệp, kỹ thuật này tạo cơ sở cho một loại thuốc dễ sử dụng mà người bệnh chỉ cần uống mỗi năm một lần. Và vì phản ứng chậm, nó sẽ đưa đến một trải nghiệm nhẹ nhàng hơn.

Trong khi đó, Tiến sĩ Khalili, đã cố gắng sử dụng công nghệ CRISPR để loại bỏ HIV khỏi bộ gen của chuột nhưng không thành công vì HIV sao chép quá nhanh để CRISPR thực hiện công việc của mình.

Khalili tìm đến người bạn Gendelman của mình để thảo luận về việc sử dụng LASER ART để điều chỉnh và kiểm soát virus HIV, cho CRISPR không gian để thực hiện công việc của mình.

Những nỗ lực ban đầu của họ đã thất bại. Phải sau nhiều năm thử nghiệm và sai sót, thí nghiệm của họ đã thành công trên chuột.

Tiến sĩ Khalili cho biết, họ đang khám phá thêm một kỹ thuật CRISPR khác, nhắm mục tiêu không chỉ HIV mà cả gen CCR5, hoạt động như một cánh cửa dẫn đến HIV. Những người không có CCR5, hoặc bị đột biến sẽ miễn dịch với HIV. 

Nhóm nghiên cứu hiện đang bắt đầu thử nghiệm kỹ thuật trên khỉ macaque và hy vọng sẽ bắt đầu thử nghiệm lâm sàng ở người vào mùa hè 2020.

Các đồng nghiệp của nhóm nghiên cứu cho biết họ rất ấn tượng, nhưng kêu gọi thử nghiệm trên một nhóm động vật rộng hơn và con người trước khi phương pháp được chấp nhận rộng rãi.

Mai Dung - Tintucuc.com